丛状神经纤维瘤 (PN) 是一种沿周围神经鞘呈浸润性生长的肿瘤，会导致神经纤维瘤 1 (NF1) 患者疼痛和功能障碍。
Mirdametinib 是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2 (MEK1/2) 抑制剂，已在小鼠模型中显示，该药物可通过抑制下游细胞外信号调节激酶 (ERK) 的磷酸化来减少神经纤维瘤的肿瘤体积和增殖。
🔬此次批准基于开放标签2b期ReNeu试验的数据，该试验评估了mirdametinib在2岁及以上患有无法手术的NF1相关PN且伴有严重并发症患者（N=114）中的安全性和有效性。研究参与者在每个28天周期的前21天接受mirdametinib 2mg/m 2每日两次口服，直至病情进展或出现不可接受的毒性。
展开剩余67%主要终点是确认的总体缓解率 (ORR)，定义为在24个周期的治疗期间，连续扫描中靶肿瘤体积缩小至少20%的患者比例，该比例通过磁共振成像测量，并由盲法独立中央审查进行评估。研究对象包括58名成人患者（中位年龄35岁）和56名儿童患者（中位年龄10岁）。
研究结果显示，mirdametinib 治疗的客观缓解率 (ORR) 具有统计学意义（成人患者 41% [95% CI, 29-55]，儿童患者 52% [95% CI, 38-65]；P值均< .001）。成人组和儿童组的中位缓解起始时间为 7.8 个月（范围：4-19 个月），儿童组为 7.9 个月（范围：4.1-18.8 个月）。
在成人组中，88%（n=21）确诊缓解的患者疗效持续至少12个月，50%（n=12）确诊缓解的患者疗效持续至少24个月。同样，在确诊缓解的儿科患者中，90%（n=26）的患者疗效持续至少12个月，48%（n=14）的患者疗效持续至少24个月。
观察到静脉输液量显著且持久的减少；成人和儿童目标静脉输液量的最佳百分比变化中位数分别为-41%和-42%。此外，疼痛和健康相关生活质量也显著改善。
成人和儿童患者的安全性均处于可控范围内。
成人患者中最常见的不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳；最常见的3级或4级实验室异常是肌酸磷酸激酶升高。除这些不良反应外，儿童患者还出现腹痛、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和中性粒细胞计数减少（3级或4级）。
💊Gomekli 提供 1 毫克和 2 毫克两种剂量规格的胶囊，以及 1 毫克口服混悬液片剂。口服混悬液片剂可整片吞服，或溶于水中制成口服混悬液。
由于戈麦克利 (Gomekli) 可引起眼部毒性和左心室功能障碍，因此在开始治疗前，应通过超声心动图评估视力和射血分数。
戈麦克利的推荐剂量基于体表面积。可能需要调整剂量以控制不良反应。
Gomekli 预计将在 2 周内上市；患者将能够通过专科药房获得治疗。
参考来源：
1. SpringWorks Therapeutics announces FDA approval of Gomekli™ (mirdametinib) for the treatment of adult and pediatric patients with NF1-PN. News release. SpringWorks Therapeutics.
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